Germana Carillo
Nuove speranze per chi combatte contro la leucemia linfoblastica acuta. Un tipo particolare di cellule ingegnerizzate, le cosiddette CARCIK, hanno infatti dimostrato un’attività antitumorale molto promettente, sia per gli adulti che per i piccoli malati in età pediatrica. In uno studio tutto italiano, sei pazienti su sette hanno mostrato una completa scomparsa del tumore del sangue, una percentuale di successo pari all’86%.
La ricerca condotta dalla Fondazione Tettamanti, coordinata dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la Mamma con la collaborazione dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, pubblicato su The Journal of Clinical Investigation.
Ad essere sotto la lente di ingrandimento un particolare tipo di cellule CAR-T – ottenute dalle cellule del sistema immunitario T di donatori sani e opportunamente modificate in laboratorio in modo da potenziare le loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali.
Le cellule sono state somministrate a pazienti pediatrici e adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta che avevano avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Dai risultati delle indagini è emerso che quelle cellule sarebbero in grado di espandersi e persistere a lungo nell’organismo e svolgono una imponente attività antitumorale.
Tra i pazienti trattati con la dose più alta di queste cellule CAR-T, dunque, quasi l’86% ha risposto con una scomparsa completa del tumore. Lo studio vede come primi autori L’o studio è stato coordinato da Andrea Biondi, direttore Clinica pediatrica dell’Università di Milano Bicocca e direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, e da Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento ematologia-oncologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
Nel loro studio, i ricercatori – guidati da Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa, responsabile del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica Stefano Verri – hanno testato quattro diversi dosaggi di cellule CARCIK dirette contro l’antigene CD19 e hanno trattato in totale 13 pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (quattro pediatrici e nove adulti) con una singola somministrazione di tali cellule.
Tutti avevano già seguito qualche terapia e avevano avuto almeno un trapianto allogenico di cellule staminali, dopo il quale la malattia aveva recidivato. Si trattava, quindi, di soggetti molto compromessi e in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni terapeutiche disponibili.
Ebbene, dopo 4 settimane dall’infusione delle cellule CARCIK, sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte hanno raggiunto una scomparsa completa del tumore e cinque di essi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua. La maggior parte dei pazienti che hanno risposto al trattamento era ancora in remissione dopo una media di 6 mesi dall’infusione e le cellule CARCIK ad essi somministrate si sono espanse in modo robusto e hanno mostrato di persistere nell’organismo fino a 10 mesi.
Fonte: The Journal of Clinical Investigation
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