Morti 2 bambini dopo essere stati curati con il farmaco più costoso al mondo, le nuove avvertenze dell’Aifa

In seguito alla morte di due bambini che avevano assunto il farmaco Zolgensma, utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), l'Aifa ha diramato in una nota delle nuove avvertenze per l'uso di questo medicinale, noto per essere il più costoso al mondo

Purtroppo due bambini, uno in Russia e l’altro in Kazakistan, sono morti per insufficienza epatica acuta dopo essere stati curati con il farmaco Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), utile nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).

Vi abbiamo già parlato di questo farmaco in quanto si tratta del più costoso al mondo (il prezzo arriva a ben 2 milioni di dollari) e non tutte le famiglie sono in grado di ottenerlo in convenzione con il Servizio sanitario nazionale (Ssn). Vi avevamo segnalato ad esempio il caso di Luca, un bimbo di Palermo affetto da Sma, che per un’assurda legge legata al peso non poteva ricevere la cura in convenzione. Leggi anche: Luca, il bimbo di 5 anni affetto da Sma1 ha bisogno del farmaco più costoso al mondo 

La terapia genica contro la Sma, infatti, approvata dall’Aifa nel 2021 prevede che sia a carico del Ssn esclusivamente per i bambini al di sotto dei 13,5 kg di peso. Ad oggi vi sono nel nostro Paese circa 3000 piccoli pazienti curati con il Zolgensma.

Ora però questo farmaco, che in alcuni casi si è rivelato fondamentale, è finito al centro dell’attenzione mondiale dopo che due bambini, di soli 4 mesi e 2 anni circa, sono stati sottoposti alla terapia ma sono morti per gli effetti collaterali del farmaco.

I bambini sono deceduti a distanza di 5-6 settimane dall’infusione di Zolgensma ed entro 10 giorni dall’inizio della terapia con corticosteroidi. A provocare la morte sarebbe stata una reazione immunitaria al virus usato come vettore per trasportare all’interno delle cellule il gene corretto.

I decessi risalgono al 2022 ma c’è voluto del tempo prima che l’Aifa potesse mettere su nero su bianco delle nuove raccomandazioni relative all’uso in sicurezza di questo farmaco.

La nota di Aifa

In una nota pubblicata sul suo sito, l’Agenzia Italiana del Farmaco raccomanda in particolare che la funzione epatica sia sempre monitorata prima del trattamento con Zolgensma e poi controllata regolarmente per almeno 3 mesi dopo l’infusione.

Inoltre, è necessario un regime profilattico con corticosteroidi e il monitoraggio della funzionalità epatica al basale e regolarmente per almeno 3 mesi dopo l’infusione del farmaco. Si consigliano inoltre una serie ulteriore di monitoraggi (potete leggere tutti i dettagli qui).

Inoltre l’Agenzia del farmaco aggiunge che bisogna:

Informare le persone che si prendono cura del paziente del grave rischio di danno epatico e della necessità di un monitoraggio periodico della funzionalità epatica.

Infine invita a:

Segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta associata all’uso di onasemnogene abeparvovec in conformità con i requisiti nazionali tramite il sistema nazionale di segnalazione a: Agenzia Italiana del Farmaco.  Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.

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Fonte: Aifa

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