Tatiana Maselli La bimba è affetta da una grave malattia genetica che la avrebbe portata alla morte nel giro di soli due anni
Una bimba di appena sei mesi è stata salvata grazie al farmaco più costoso del mondo somministrato all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. Sofia, questo il nome della piccola, è affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, una malattia genetica neuromuscolare molto grave. La malattia insorge subito dopo la nascita e porta alla morte entro soli due anni, a causa di una progressiva e inesorabile compromissione della deglutizione e della respirazione.
La bimba è stata trattata con una terapia all’avanguardia, utilizzata per la prima volta in Italia. Il farmaco somministrato alla piccola è in grado di correggere il problema genetico, trasportando il gene mancante direttamente nelle cellule del midollo spinale. In questo modo si ha una regressione completa della malattia. La terapia è considerata la più costosa al mondo: una sola somministrazione costa ben 1,9 milioni di euro.
“Ringrazio il dottor Varone, che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero … Un tunnel senza fine… Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”, ha raccontato Luigi, il papà della bimba.
“Ringrazio la Regione, il servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico e amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura e innovazione per una grave malattia genetica”, ha dichiatato Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon.
Fonte di riferimento: Ansa
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